Az egész ország összefogott a közelmúltban, hogy segítsen két beteg gyermeken. Zente és Levente SMA betegségben szenved, ami gerincvelői eredetű izomsorvadást jelent. Számukra az Egyesült Államokból vásároltak gyógyszert, amely nagyban segítheti a gyógyulásukat. A napokban pedig a többi SMA beteg gyermek számára is jó hírt jelentett be Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere. Megszületett ugyanis a megállapodás az egyetlen Európában törzskönyvezett gyógyszer forgalmazójával, így mostantól minden 18 év alatti SMA-s beteg megkaphatja a készítményt.
A Spinraza nevű készítményt még 2017-ben törzskönyvezték a kontinensen, a kezelés 2018 óta hazánkban is elérhető. A kormányzat 2018-ban 1 milliárd forintot biztosított a kezelésekre, azóta több, mint 50 beteg gyermek részesült benne. A klinikai vizsgálatok eredményei szerint a gyógyszer hatásosnak bizonyult, így most a kormány újabb támogatást biztosít – jelentette be Kásler Miklós.
Mindez azt jelenti, hogy azok is megkaphatják a terápiát, akiket korábban elutasítottak. Mintegy 12-14 betegnél kezdődhet meg a kezelés és az eddigieket is folytatni tudják. Zente és Levente nem kapja meg a gyógyszert, hiszen számukra összegyűlt a pénz az ezidáig csak az USA-ban törzskönyvezett Zolgensma készítményre, így az ő kezelésüket itthon leállították. Kásler elmondta: az amerikai gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét. Megjegyezte: remélik, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.
PT
Forrás: index.hu
